Edición genética en 2025: de la medicina de precisión a una nueva era de posibilidades terapéuticas

El campo de la edición genética evoluciona a un ritmo que transforma los cimientos de la medicina moderna. Considerada en su día como una promesa futurista, la capacidad de modificar el ADN humano ofrece ahora resultados terapéuticos reales, especialmente en las áreas de enfermedades raras, oncología, neurodegeneración e incluso atención preventiva.

🔬 Una revolución en progreso: tecnologías que marcan el camino

A la vanguardia de esta revolución se encuentra CRISPR-Cas9 , la tecnología ganadora del Premio Nobel que permite a los científicos cortar y reparar el ADN en puntos precisos. Pero CRISPR es solo el comienzo. Hoy en día, nuevas variantes y herramientas como:

• Edición principal : reescribe el ADN con mayor precisión y menos ediciones no deseadas ( Anzalone et al., Nature, 2019 )

• Edición de bases , que permite cambios de una sola letra en el ADN sin romper la doble hélice ( Gaudelli et al., Nature, 2017 )

• CRISPRoff/CRISPRon , que activan o desactivan genes epigenéticamente, sin alterar la secuencia genética ( Nature Biotechnology, 2021 ), están ampliando las posibilidades de una manipulación genética segura y reversible.

Ensayos activos y aplicaciones reales. Edición genética en 2025

En 2025, varias terapias de edición genética se encuentran en ensayos clínicos o ya están aprobadas para su uso:

• Tofersen (Qalsody®) : una terapia de oligonucleótidos antisentido aprobada por la FDA y la EMA para la ELA relacionada con SOD1, que reduce los niveles de proteína mutante y retarda la progresión de la enfermedad ( Biogen, 2024 ).

• CRISPR Therapeutics y Vertex Pharmaceuticals : Su terapia ex vivo para la enfermedad de células falciformes y la beta-talasemia ha sido aprobada en los EE. UU. y Europa bajo la marca Casgevy , corrigiendo mutaciones en el gen BCL11A (NEJM, 2023).

• Intellia Therapeutics : Realización de ensayos CRISPR in vivo para el angioedema hereditario y la amiloidosis por transtiretina (ATTR), que muestran un éxito temprano en la reducción de las proteínas que causan enfermedades con una sola inyección ( Intellia, 2025 ).

Fronteras emergentes: Terapias poligénicas y epigenéticas

Más allá de los trastornos monogénicos, los investigadores ahora abordan afecciones poligénicas , como las enfermedades cardiovasculares o la diabetes, mediante la intervención en múltiples genes o elementos reguladores. Combinado con el análisis genómico basado en IA , esto permite intervenciones multigénicas más personalizadas.

Paralelamente, la edición epigenética está cobrando impulso. A diferencia de las ediciones genéticas permanentes, esta técnica modifica la expresión génica mediante la reprogramación del epigenoma, lo que ofrece un nivel de seguridad y reversibilidad.

Instituciones como Stanford , el Instituto Broad y el Instituto Francis Crick lideran la investigación de estas nuevas modalidades. ( Nature Reviews Genetics, 2025 )

⚖️ Ética, equidad y futuro

Como ocurre con cualquier tecnología transformadora, la edición genética conlleva desafíos éticos y regulatorios. Existe un consenso global en torno a la prohibición, por ahora, de la edición de la línea germinal, mientras que la edición somática terapéutica se adopta con cautela bajo una rigurosa supervisión.

Igualmente urgente es la cuestión del acceso. ¿Estarán estas terapias disponibles para todos los pacientes o solo para unos pocos privilegiados?

💬 Reflexión final

La edición genética ya no es ciencia ficción. Se está convirtiendo en política científica, negocio científico y ciencia al lado del paciente. A medida que avanzamos, la convergencia de la biotecnología, la ética y la innovación determinará si esta revolución cumple su promesa: no solo curar enfermedades, sino transformar lo que significa estar sano.